FDA批准肌萎缩侧索硬化（ALS）复方药物Relyvrio，5年来首个新药@MedSci

该机构表示，Relyvrio 是五年来第一个获批用于 ALS 的新疗法，其疗效已在一项为期 24 周的研究中得到证实，其中 137 名患者被随机分配接受 Relyvrio 或安慰剂治疗。 与接受安慰剂的患者相比，接受该药物治疗的患者在进行行走、说话和切食物等基本活动方面的下降速度要慢 25%。

此外，FDA 表示，一项长期分析显示，最初接受 Relyvrio 的患者与服用安慰剂的患者相比，寿命更长。 生产这种药物的马萨诸塞州剑桥生物技术公司 Amylyx 表示，生存获益的中位数约为 10 个月。

三、患者、支持者和专家意义促使FDA批准

患者、支持者和 ALS 专家对他们所谓的具有里程碑意义的批准表示欢迎，称该药物代表了在对抗这种疾病方面取得进展所需的那种适度进步。美国约有 30,000 人患有 ALS，每年诊断出 6,000 例新病例。另外两种药物——包括 2017 年进入美国市场的 Radicava——被批准用于治疗这种疾病，但疗效极为有限。

然而，一些药物政策专家表示，该药物有效的证据不足。一项包含 600 名患者的试验要到 2023 年底或 2024 年初才能完成。

“有一些证据支持该产品的功效，但我认为它没有达到 FDA 通常要求的标准，”约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院的内科医生和流行病学家 G. Caleb Alexander 说。在审查该药物的 FDA 咨询委员会任职。 “对于缺乏有效治疗的毁灭性疾病产品”，“如果有的话，FDA 应该降低多少标准？”

2019 年，奥巴马白宫工作人员布赖恩·瓦拉赫 (Brian Wallach) 和他的妻子在瓦拉赫被确诊后成立了一个名为 I AM ALS 的小组。 该组织将 Amylyx 药物投放市场作为优先事项。

这两个团体敦促 FDA 在清除 ALS 药物方面更快、更灵活，称患者将接受安全风险增加的治疗，以换取哪怕是很小的利益——这一观点已纳入该机构 2019 年对制药行业开发 ALS 疗法的指导 . 

事实上，美国的一些 ALS 患者已经在服用药物的主要成分，由于苯丁酸钠已经获得批准，医生可能会为 ALS 患者开出标签外的处方。 营养补充剂牛磺二醇，也称为 TUDCA，可以在线购买。因此，已有很多患者将两种药物联合应用，以达到AMX0035相似的作用。

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